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Cómo funciona la edición del genoma de CRISPR y cómo podría convertirnos en superhumanos


La edición genética ha sido objeto de historias de ciencia ficción desde que los científicos descubrieron su papel como código para el desarrollo de toda la vida en la Tierra. La cultura pop ha utilizado la mutación del ADN para explicar los superpoderes y las mutaciones de los animales durante décadas: el legendario superhéroe del cómic Spider-man obtuvo su fuerza de araña y sus habilidades para lanzar telarañas de una picadura de araña radiactiva. Esa historia es, por supuesto, extremadamente inverosímil; pero los científicos están aprendiendo cada día más sobre la edición de genes y cómo podría usarse en el futuro. En los últimos 30 años, los científicos han estudiado un método que usan las bacterias para combatir enfermedades llamado CRISPR (repeticiones cortas agrupadas regularmente interespaciadas) y han estado investigando formas en las que podría ayudar a los humanos a combatir enfermedades incurables y potencialmente mortales.

¿Qué es la edición del genoma?

El ADN es un código escrito en la base de todos los seres vivos de la Tierra. Es el proceso mediante el cual todos los seres vivos crecen y se desarrollan. La edición genética es el proceso mediante el cual se puede agregar, eliminar o alterar material genético en cualquier parte del código.

La alteración genética no es un tema nuevo: los seres humanos han estado alterando el genoma de otras formas de vida en la Tierra durante siglos. Desde perros de "raza pura" hasta el plátano común, la cría selectiva se puede utilizar para alterar el ADN y elegir mutaciones específicas para acelerar o revertir el trabajo muy lento realizado por la evolución. Si bien "Organismo Genéticamente Modificado" se ha convertido en una palabra de miedo utilizada por las industrias para vender alimentos "Orgánicos, No OGM", técnicamente casi todos los alimentos consumidos por humanos han sido modificados genéticamente mediante el proceso de reproducción selectiva. Todas las frutas y verduras se crían para obtener el tamaño máximo y la forma ideal, y los animales se crían por su grasa y naturaleza dócil.

Sin embargo, la cría selectiva puede causar problemas importantes cuando se usa de manera irresponsable. Los perros de raza pura, por ejemplo, padecen muchas enfermedades horribles y dificultades debido a la endogamia y la falta de cuidado por parte de los criadores. La edición de genes no se basa en técnicas primitivas y lentas con resultados ocultos como la reproducción selectiva. En cambio, reemplaza cuidadosamente, exactamente y únicamente, los genes identificados específicamente para rasgos particulares con una secuencia diferente que protege la célula en lugar de atacarla.

Esta técnica tiene usos muy obvios en humanos, como cambios cosméticos en el color y la altura de los ojos, o incluso preocupaciones prácticas como la vitalidad física. Sin embargo, los científicos todavía están muy lejos de poder editar secuencias genéticas para producir esos rasgos; En la actualidad, la edición de genes se utiliza principalmente con fines de investigación para acercarnos a un futuro lleno de humanos perfectos.

Los CRISPR son un tipo específico de secuencias de genes que se utilizan en la edición de genes y que crean pequeños espacios en las secuencias de ADN que actúan como defensa contra mutaciones dañinas. Si apareciera un virus o una mutación ofensiva en el genoma, la secuencia CRISPR podría detenerlo antes de que se expandiera.

¿Cómo funciona CRISPR-Cas9?

El ADN es extremadamente complicado, y encontrar y editar muchas secuencias específicas para crear grandes cambios sigue siendo una tarea de la que solo la evolución ha demostrado ser capaz. Sin embargo, insertar cambios en una celda es una tarea manejable. Antes de las CRISPR, los científicos tenían que utilizar proteínas caras y difíciles de producir llamadas ZFN y TALEN. Estas proteínas debían crearse frescas para cada proyecto, y su creación fue laboriosa y, a veces, fallida. Si el experimento no tuviera éxito, significaría la pérdida de miles de dólares y una cantidad significativa de tiempo. Sin embargo, los CRISPR se crean de forma bastante fácil y económica en un laboratorio, lo que los convierte en un sustituto ideal de los métodos anteriores.

Los científicos crean una secuencia de ARN que guía a Cas9, una enzima, hacia el núcleo de una célula para eliminar o editar porciones muy específicas de ADN que estarían presentes debido a virus o enfermedades. La membrana de la célula se rompe, generalmente con una pequeña sacudida de electricidad, y se inserta el ARN. La secuencia de ARN guía a la enzima Cas9 directamente a la hebra de ADN ofensiva y la enzima corta el ADN para que no tenga la oportunidad de replicarse. La célula se reparará automáticamente, dejando la estructura sintética en el lugar del ADN ahora eliminado. La nueva secuencia actúa como defensa contra el mismo ADN ofensivo que intenta reinsertarse; si la nueva secuencia lo nota, Cas9 automáticamente se dirigirá a cortarlo.

De esta manera, la edición de genes no se realiza solo en respuesta a enfermedades mortales, sino para eliminar de manera efectiva la vulnerabilidad del genoma por completo. Debido a que las nuevas secuencias no tienen ninguna representación fuera de la estructura celular, simplemente actúan para hacer que la célula sea "más inteligente" y mejor para defenderse de las amenazas.

Aplicaciones prácticas del proceso

Hasta ahora, la aplicación más práctica de las secuencias CRISPR ha sido el estudio de la genética. Con este método, los científicos pueden ver fácilmente cómo los pequeños cambios en el ADN afectarán a los organismos o bacterias unicelulares. Esta investigación se realiza con la esperanza de que algún día pronto sea capaz de realizar una terapia genómica extremadamente importante que podría salvar vidas. Los futuros padres pueden someterse a pruebas de ADN para ver si son portadores de enfermedades que la terapia genética podría curar. Si existe una alta probabilidad de que un bebé desarrolle esas enfermedades, los CRISPR se pueden usar durante la fertilización in vitro para evitar que la enfermedad se convierta en parte de la secuencia de ADN del bebé en desarrollo. Esto no solo evita que el niño desarrolle esas enfermedades, sino que también podría evitar que sean portadores, esencialmente haciendo que el acervo genético sea más resistente.

Aún quedan muchas ideas fantásticas sobre cómo se puede utilizar la edición genética. Este método es muy bueno para eliminar líneas únicas de código causadas por virus y mutaciones que son fáciles de detectar. Sin embargo, los factores que intervienen en cosas como la inteligencia y la fuerza física van más allá del alcance de la edición de una sola línea. Ese tipo de cambios puede ser el futuro de la terapia genética, pero hasta que tengamos una comprensión perfecta de las muchas interacciones que las diferentes secuencias de ADN tienen entre sí, hacer esos cambios puede ser tan difícil y peligroso como la reproducción selectiva. Hasta que estos métodos no se perfeccionen, los "bebés de diseño" seguirán siendo cosa de ciencia ficción.


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