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La FDA aprueba un nuevo y revolucionario tratamiento contra el cáncer con terapia génica personalizada


La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Aprobó el segundo tratamiento contra el cáncer que altera los genes. El tratamiento se llama CAR-T y se anuncia como un tratamiento 'personalizado' para quienes necesitan terapia génica. CAR-T se utilizaría como un impulso final para ayudar a los pacientes con linfomas difusos de células B grandes (DLBCL), un tipo de linfoma no Hodgkin increíblemente agresivo.

El tratamiento solo se aprobará para adultos que hayan experimentado dos o más tratamientos de quimioterapia fallidos para este cáncer de la sangre. CAR-T, más comúnmente conocido como Yescarta, puede tener efectos secundarios graves que incluyen problemas neurológicos, infecciones e incluso la muerte, según la FDA.

"Yescarta, una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR), es la segunda terapia génica aprobada por la FDA y la primera para ciertos tipos de linfoma no Hodgkin", dijo la FDA en un comunicado.

Actualmente, tres de cada cinco casos de linfoma no Hodgkin son DLBCL. Hay más de 7.000 pacientes con DLBCL en los Estados Unidos que son elegibles para la terapia CAR-T. Actualmente, solo siete por ciento de los pacientes con linfoma de células B grandes obtienen una respuesta del tratamiento estándar tradicional. La tasa de supervivencia media es de seis meses.

La terapia genética ha sido un tema muy controvertido entre los investigadores del cáncer y los funcionarios gubernamentales. Sin embargo, los últimos años han demostrado que es uno de los tratamientos más exitosos para cánceres agresivos. Con Yescarta, las propias células inmunitarias del paciente se extraen y se reconfiguran para combatir las células cancerosas. Esta inmunoterapia y tipos similares han llevado a los pacientes a remisiones e incluso los han curado.

Tina Bureau es una paciente de linfoma que vio el éxito de Yescarta en su propia vida. Ahora está en remisión gracias a ser parte del estudio del fármaco. Ella le dijo al New York Times que ningún otro tratamiento funcionó hasta Yescarta.

"Sí, puede plantear problemas potencialmente mortales", dijo Bureau. "Pero cuando estás en una situación en la que tu vida está amenazada de todos modos, no siento que tengas nada que perder".

Yescarta es una infusión intravenosa de una sola vez para cada paciente. Agiliza los tratamientos tradicionales en un tratamiento masivo.

"En sólo varias décadas, la terapia génica ha pasado de ser un concepto prometedor a una solución práctica para formas de cáncer mortales y en gran parte intratables", dijo el Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.

"Esta aprobación demuestra el impulso continuo de esta nueva y prometedora área de la medicina y estamos comprometidos a apoyar y ayudar a acelerar el desarrollo de estos productos".

John Milligan se desempeña como director ejecutivo de Gilead Sciences. Gilead es propietaria de Kite, la empresa que fabrica y crea Yescarta.

“Hoy es un día importante para los pacientes con linfoma de células B grandes en recaída o refractario que se han quedado sin opciones y han estado esperando nuevos tratamientos que puedan ayudarlos en su lucha contra el cáncer”, dijo Milligan en un comunicado de prensa.

Actualmente, 3,500 estadounidenses podrían ser elegibles para Yescarta cada año. Por paciente, el tratamiento único cuesta 373.000 dólares.

Frederick Locke trabaja en el Moffitt Cancer Center en Tampa. También dirigió el estudio del nuevo tratamiento. Llamó a los resultados "notables".

"Estamos emocionados", dijo. "Creemos que hay muchos pacientes que pueden necesitar esta terapia ... Estos pacientes no tienen otras opciones".


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